白合成的能力。 这项研究的结果还补充了抗 PCSK9 据，支持 PCSK9 作为显着降低 LDL 胆固醇水平的治疗靶点。15,20-24我们发现 inclisiran 降低 LDL 胆固醇水平的幅度与之前使用抗 PCSK9 抗体20-24或强化他汀类药物治疗观察到的结果大致相似。25 然而，inclisiran 在机制上与抗 PCSK9 抗体不同。抗 PCSK9 抗体与细胞外 PCSK9（由任何组织产生）结合并阻止其与

LD​​L 受体相互作用，而 inclisiran 则专门抑制肝脏中 PCSK9 蛋白的合成。 inclisiran 的药效学特征也与迄今为止研究的抗 PCSK9 抗体有很大不同。26,27 对 PCSK9 和 LDL 胆固醇水平的影响在开始C级执行名单疗后至少持续 180 天，在接受第一剂后的 6 个月内几乎没有变化。我们的数据表明，与目前批准的抗体每月一次或两次给药的推荐方案相比，inclisiran 每 3 或 6 个月给药一次，有可能有效治疗高胆固醇血症。目前正在


进行一项 2 期试验（ORION ClinicalTrials.gov 编号，NCT02597127。在新选项卡中打开）。 应仔细考虑该研究的局限性。首先，尽管该试验是随机和安慰剂对照的，但它是一项单盲试验，并且仅包括有限数量的参与者，以便获得安全性和药效学的初步评估。因此，结果必须被视为初步结果，并在更大规模、持续时间更长的临床试验中得到证实。其次，样本主要包括血脂相对正常的健康参与者，尽管基线 LDL 胆固醇水平至少为 100 毫克